Ex senador Un rayo de esperanza para el cáncer despiadado que Ben Sasse (republicano por Nebraska) alguna vez llamó “muerte segura” puede estar en el horizonte.
Tratamiento experimental de Medicinas de la revolución. Los pacientes con una forma agresiva de cáncer de páncreas sobrevivieron el doble que aquellos que recibieron quimioterapia sola. Un último experimento.
Pero para Sasse, de 54 años, tomar la “droga repugnante” no siempre es fácil.
“Esto causa cosas locas como que a mi cuerpo no le puede crecer piel y por eso sangro por un montón de partes de mí que no sangran”, dijo el exlegislador de Nebraska. Una entrevista reciente con el New York TimesDescribe la sensación como “atómica”.
Aun así, el fármaco de última generación detrás de la piel “burbujeante” de Sasse, Daroxonrasib, le está dando algo precioso: más tiempo con su esposa y sus tres hijos, de 24, 22 y 14 años.
Cuando a Sasse le diagnosticaron cáncer de páncreas en etapa 4 el año pasado, los médicos le dijeron que su torso estaba “lleno” de tumores y que la enfermedad se había extendido por todo su cuerpo, estimando que sólo le quedaban de tres a cuatro meses de vida. Luego participó en un ensayo clínico de un nuevo fármaco, que aún no contaba con la aprobación de la FDA.
Esta semana, Sasse dijo a Stat News Daraxonrasib redujo el volumen de su tumor en aproximadamente un 60%, mientras que sus niveles de dolor eran “mucho, mucho más bajos”.
“Teniendo en cuenta cuál es el pronóstico y lo que dicen las tablas sobre el cáncer de páncreas, esta experiencia ha ampliado tanto la escala como la calidad de vida”, afirmó.
En un ensayo clínico de fase 3, no en Sasse, RevMed inscribió a más de 500 pacientes con adenocarcinoma ductal de páncreas metastásico (PDAC), un cáncer de páncreas muy agresivo y a menudo incurable, cuyos tratamientos anteriores habían fracasado.
La mitad de los participantes recibió una dosis oral diaria de 300 mg de daraxonrasib, mientras que la otra mitad recibió quimioterapia intravenosa de atención estándar.
Los pacientes que tomaron daraxonrasib tuvieron una mediana de supervivencia de 13,2 meses en comparación con 6,7 meses para el grupo de quimioterapia, una diferencia Dr. Nicolás HornsteinUn oncólogo médico del Hospital Lennox Hill en Northwell lo calificó de “notable”.
“El cáncer de páncreas es notoriamente difícil de tratar: la mayoría de los pacientes sobreviven menos de un año después del diagnóstico”, dijo Hornstein, que no participó en el ensayo.
En el cuerpo, el medicamento se dirige a una proteína mutada llamada KRAS, que según Hornstein actúa como un “catalizador pegajoso” en las células cancerosas, indicándoles cuándo detenerse.
“Los científicos han estado intentando bloquear KRAS durante décadas con poco éxito”, dijo Hornstein.
“Los medicamentos recientes han logrado atacar una versión defectuosa específica de KRAS, pero daraxonrasib funciona en múltiples versiones, lo que significa que podría ser aplicable a más pacientes y a más tipos de cáncer, incluidos el cáncer colorrectal y de pulmón”.
Hornstein dijo que la toxicidad cutánea como la que está experimentando Sasse es un efecto secundario relativamente común de los medicamentos contra el cáncer diseñados para bloquear la actividad de KRAS.
“Afortunadamente, la toxicidad es generalmente menor de lo que informó el señor Sasse”, dijo. “Además, al incorporar oncodermatología temprana y utilizar algunos agentes nuevos, hemos tenido un éxito significativo en mitigar estos efectos secundarios”.
En el ensayo de última etapa, RevMed calificó a daracxonrasib como “en general bien tolerado” y tenía un perfil de seguridad “manejable”, sin observar nuevos problemas.
RevMed planea presentar los resultados del ensayo a la FDA, buscando la aprobación de daraxonerasib como tratamiento de segunda línea para pacientes cuyo cáncer ya se ha extendido después de un tratamiento previo.
Puede que no tarde mucho. La empresa es el primer desarrollador de medicamentos contra el cáncer adquirido Tarjeta de prioridad nacional del comisionado Para el tratamiento del cáncer, someter su solicitud a una revisión acelerada.
RevMed está probando daraxonrasib solo y en combinación con quimioterapia en pacientes que reciben tratamiento de primera línea para el PDAC.
Esto se debe a que la enfermedad generalmente no causa síntomas tempranos y existen aproximadamente pocas herramientas de detección efectivas. 80% de los pacientes PDAC se diagnostica en la etapa avanzada o metastásica.
En esos casos, aprox. 90% de los pacientes Mutaciones RAS a las que apunta daroxonerasib.
El PDAC metastásico es una de las principales causas de muertes relacionadas con el cáncer en los EE. UU., junto con una Tasa de supervivencia a cinco años 3%.
“Para los pacientes con cáncer de páncreas metastásico, se necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento para aumentar el tiempo de supervivencia y mejorar la calidad de vida”, dijo el Dr. Brian M. Volpin e investigador principal del ensayo de fase 3 de daraxonrasib.
“Los resultados ampliamente esperados de este estudio sugieren que daraxonrasib puede proporcionar un paso adelante más claro y significativo para (estos) pacientes”.
En 2026, aprox. 67.530 estadounidenses Se diagnosticará cáncer de páncreas y se espera que 52.740 personas mueran a causa de la enfermedad.
