WASHINGTON (AP) – El Administración de Alimentos y Medicamentos el martes aprobó un medicamento genérico para un raro trastorno cerebral, mientras retrocedía sugerencias del presidente Donald Trump y otros funcionarios administrativos para quienes el fármaco era muy prometedor personas con autismo.
La agencia dijo que está aprobando la leucovorina para niños y adultos con una condición genética que limita el suministro de folato, una forma de vitamina B, al cerebro. Los funcionarios de la FDA estiman que esta afección extremadamente rara afecta a menos de 1 entre un millón de personas en los EE. UU.
Se trata de un importante paso atrás con respecto a las declaraciones realizadas en s. Conferencia de prensa de la Casa Blanca en septiembre, cuando Trump y el comisionado de la FDA Marty Makary anunció que el medicamento está siendo revisado en beneficio de los pacientes con autismo, algunos de los cuales tienen un tipo de deficiencia vitamínica cerebral.
“Podría ser el 20, 40, 50% de los niños con autismo”, dijo Makary en la conferencia de prensa.
El evento en la Casa Blanca siguió a las promesas de Secretario de Salud Robert F. Kennedy Jr.. i determinar la causa del autismo para septiembre.
Pero altos funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas el lunes que su revisión se limitó a centrarse en la evidencia más sólida, que sólo respaldaba el uso del medicamento en pacientes con la rara mutación que afecta los niveles de folato en el cerebro.
Los funcionarios de la FDA también señalaron que a principios de este año se retiró un estudio que apoyaba el uso del medicamento para el autismo.
La leucovorina es un metabolito de folato sintético, esencial para un embarazo saludable y se recomienda para las mujeres antes de la concepción y durante el embarazo. La etiqueta actual de la FDA del medicamento cubre el uso de leucovorina para reducir los efectos secundarios de ciertos medicamentos de quimioterapia y para tratar un trastorno sanguíneo poco común.
Los pacientes afectados por la afección a la que se refiere la aprobación del martes experimentan trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo.
Pero las asociaciones médicas profesionales dicen que no está nada claro si el fármaco ayuda a las personas con autismo.
La Academia Estadounidense de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina para niños autistas, incluidos aquellos con una afección cerebral llamada deficiencia de folato cerebral. Algunos ensayos en ese subconjunto de pacientes “sugieren un beneficio potencial”, dice el grupo, pero la investigación proviene de estudios a pequeña escala.
Las preguntas no resueltas sobre el medicamento no han impedido que los médicos estadounidenses lo receten.
A artículo publicado yn The Lancet yr wythnos diwethaf canfuwyd bod presgripsiynau leucovorin ar gyfer plant 5 i 17 oed 71% yn uwch na’r arfer yn y tri mis yn syth ar ôl cynhadledd newyddion Trump ddiwedd mis Medi. Y las familias de niños con autismo han dicho que tienen dificultades para obtener recetas en las últimas semanas.
Los funcionarios de la FDA dijeron a los periodistas que la agencia está permitiendo las importaciones del medicamento de fabricantes extranjeros para ayudar a aumentar el suministro. El fabricante original del medicamento, GSK, no planea relanzar su versión del medicamento.
Los funcionarios de Trump originalmente decidieron revisar el medicamento después de hablar con Un neurólogo de Arizona quien prescribe el medicamento a pacientes con autismo y dirige un negocio de educación en línea centrado en el tratamiento experimental.
La teoría detrás del uso del medicamento es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos específicos que impiden que el folato ingrese al cerebro. Pero la Autism Science Foundation y otros grupos señalan que los familiares no autistas de personas con el trastorno suelen tener los mismos anticuerpos, lo que sugiere que no son un factor en la afección.
Aunque no existe una causa única detrás del autismo, la mayoría de los investigadores dicen que la ciencia indica que factores genéticos y ambientales influyen.
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